Οι Κύπριοι ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne έχουν πλέον πρόσβαση σε νέα θεραπεί, η οποία απευθύνεται σε ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω, ανακοίνωσε η Παγκύπρια Συμμαχία Σπάνιων Παθήσεων.
Σε ανακοίνωση αναφέρει ότι πρόκειται για το φαρμακευτικό σκεύασμα Agamree® (vamorolone) της Santhera Pharmaceuticals, το οποίο έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Δεκέμβριο του 2023 και η οποία βασίστηκε σε δεδομένα από την κεντρική μελέτη αλλά και τρεις μελέτες ανοικτής επισήμανσης, όπου οι ασθενείς που έλαβαν το κανονικό ή το εικονικό φάρμακο εμφάνισαν φυσιολογική και παρεμφερή ανάπτυξη.
‘Οπως αναφέρει η Συμμαχία, “εξ` όσων έχουμε πληροφορηθεί, οι πρώτοι ασθενείς έχουν ήδη ξεκινήσει να λαμβάνουν το φάρμακο, κατόπιν συνταγογράφησης από Ειδικούς Ιατρούς”.
Η Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (Duchenne Muscular Dystrophy – DMD) είναι μια σπάνια γενετική πάθηση που επηρεάζει κατά μέσο όρο 1 στα 3.500 νεογέννητα αγόρια παγκοσμίως.
Θεωρείται ο πιο κοινός τύπος μυϊκής δυστροφίας και χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό και αδυναμία των μυών.
Η εμφάνιση συμπτωμάτων, αναφέρει η Συμμαχία, αρχίζει από μικρή ηλικία, συνήθως μεταξύ των ηλικιών 3 και 5 ετών. Τα αγόρια με DMD χάνουν σταδιακά την κινητικότητα τους, ενώ στην εφηβεία η πάθηση επηρεάζει τους μυς της καρδίας και του αναπνευστικού συστήματος.
